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  • Science:晴天霹靂!公認最安全基因治療載體AAV,竟有潛在致癌性

    近年來,基因治療領域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治療公司Spark Therapeutics開發的Luxturna獲得美國食品藥品監督管理局FDA批準上市,成為首款在美國獲批的“體內給藥型”基因療法,開創了基因療法的新篇章。
    2020/01/08
  • AAV載體構建莫發愁,金唯智Hi-Fi技術為你解憂!

    GENEWIZ開發了一套針對rAAV質粒構建、錯誤ITR的修復和rAAV質粒大量制備的方法——Hi-Fi技術,不僅制定了更簡單、靈活和快速的克隆方案,而更重要的是發明了一種特殊的大腸桿菌細胞及其配套使用的AAV穩定劑。
    2020/01/03
  • 世界首個返老還童的收費臨床試驗獲批,“只需”100萬美元,讓你年輕20歲

    近日,美國一家名為Libella的基因治療公司正式開始返老還童臨床試驗,通過基因治療手段,使用AAV病毒導入人端粒酶逆轉錄酶基因,延長端粒長度,從而希望讓人類逆轉衰老20年。
    2019/11/26
  • Nature綜述:AAV如何成為基因療法的首選載體?

    作為遞送基因療法的有力工具,腺相關病毒(AAV)的開發和制造也成為業界的關注焦點之一。
    2019/05/22
  • 突破AAV載體局限性,基因療法公司完成2.35億美元融資

    這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注,近來這一領域出現多起大額并購,大型醫藥公司紛紛布局基因療法,其中包括諾華、羅氏和渤健。
    2019/04/12
  • PNAS:基因治療中如何讓轉運病毒躲過免疫系統

    5月29日的PNAS上報道了科學家們如何讓重新設計的AAV病毒躲過免疫系統,這個方法可以解決很多患者因有預先存在的免疫力使他們無法接受基因治療的問題。
    2017/06/15
  • 過表達基因腺相關病毒AAV包裝服務,限時特惠!

    腺相關病毒進入細胞后沒有整合在基因組而是直接轉錄、復制、表達基因,是目前唯一一種屬于RG1類的病毒載體(風險1類(RG1):生物體與健康成人的疾病無關),美國國立衛生研究院(NIH)和食品及藥品監督管理局(FDA)宣布AAV是用于基因治療的最安全的病毒載體。
    2016/03/11
  • 輝瑞:加碼腫瘤免疫治療 進軍罕見出血性疾病

    12月8日,輝瑞公告稱將增強兩個獨立研究領域的合作:罕見出血性疾病和腫瘤免疫治療。據悉,輝瑞將協助Spark Therapeutics公司擴大其罕見疾病的研發項目,包括 SPK-FIX項目——靶向治療B型血友病的生物工程AAV載體。
    2014/12/10
  • 研究發現漢族和日本人基因表達差異顯著

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    2013/06/19
  • 利用基因工程病毒恢復視力

    ...有效性,且避免了用針頭刺入受損的視網膜來輸送病毒顆粒。腺相關病毒(AAV)是一種無害病毒,它經過演化而能感染各種宿主細胞。在大多數的基因療法研究中,研究人員一直用在自然界發現的 AAV 并將其進行修改來給機體輸送有功能的基因拷貝。在這項研究中,科學家設計了數百萬種在自然界不存...
    2013/06/13
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